用干細(xì)胞快速批量生產(chǎn)人體任何細(xì)胞類型
2021-11-08日前，bit.bio宣布完成1.03億美元的B輪融資。這筆資金將加速公司專有的細(xì)胞編程技術(shù)平臺opti-ox的臨床開發(fā)。這是一種突破性的基因工程方法，能夠?qū)θ祟愓T導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSCs）直接重編程，通過激活細(xì)胞內(nèi)特定轉(zhuǎn)錄因子的表達(dá)，驅(qū)動iPSCs的精準(zhǔn)分化，從而批量生產(chǎn)人體中任何類型的細(xì)胞。
該公司聯(lián)合創(chuàng)始人Mark Kotter博士在2017年發(fā)表的論文中，闡述了opti-ox的作用機(jī)理。這一技術(shù)將四環(huán)素誘導(dǎo)表達(dá)系統(tǒng)（Tet-ON）的兩個部分使用基因編輯插入到細(xì)胞的兩個安全基因組位點(diǎn)。這一系統(tǒng)的優(yōu)化可以讓轉(zhuǎn)基因在iPSCs中均勻、可控并且高效表達(dá)。
轉(zhuǎn)基因編碼的轉(zhuǎn)錄因子可以直接驅(qū)動iPSCs向特定細(xì)胞類型分化，因此可以高效地產(chǎn)生一致的細(xì)胞類型。這一技術(shù)只需9天，就將iPSCs分化成具有收縮功能的骨骼肌細(xì)胞。
bit.bio目前的兩款主要在研產(chǎn)品是利用opti-ox技術(shù)對iPSCs重編程生成的谷氨酸能神經(jīng)元和骨骼肌細(xì)胞。該公司指出，這一技術(shù)能夠精準(zhǔn)地控制特定轉(zhuǎn)錄因子組合的表達(dá)，從而決定人類iPSCs分化的細(xì)胞類型，只需要幾天時間就能夠生成成熟、具有正常功能的分化細(xì)胞。
